事件
美国时间7月12日，FDA肿瘤药物专家咨询委员会（ODAC）以10:0的投票结果，一致推荐批准诺华制药的CAR-T疗法Tisagenlecleucel（CTL-019）上市。http://www.hibor.com.cn【慧博投研资讯】
投资要点
全球首个CAR-T产品在ODAC全票通过具有划时代意义
 CTL-019申请的适应症是复发或难治性儿童和年轻成人（3-25岁）急性淋巴细胞白血病（ALL）。http://www.hibor.com.cn（慧博投研资讯）在此之前，CTL-019已经获得了急性淋巴细胞白血病（ALL）的FDA的孤儿药资格认定以及突破性疗法认定，同时获得了FDA的优先审查资格。
在临床试验中，有83%的患者在输注后的前3个月内实现完全缓解（观察到肿瘤消失），中位总生存期达16.6个月，显著优于第二代嘌呤核苷类似物氯法拉滨和抗体药物Blinatumomab。FDA将在2017年10月3日前做出最终审批决定，此次CTL-019获得ODAC全票通过，在FDA审批的不确定性已经很小，CTL-019大概率成为全球首个获批上市的CAR-T疗法，揭开恶性血液肿瘤免疫治疗的新篇章。诺华正在积极开展CTL-019治疗淋巴瘤以及其他CAR-T疗法治疗系列血液肿瘤的相关临床研究。
 CAR-T“私人定制”，安全性和质量控制是关注焦点
 CAR-T疗法由于细胞体外修饰和扩增伴有巨大个体差异，不确定性很高。
此前竞争对手JUNO和Kite的CAR-T疗法中出现患者死亡的案例，导致FDA对CAR-T疗法的安全性持高度谨慎态度。ODAC对CTL-019的显著疗效非常认可，委员会审议的的重点是该疗法短期以及长期的安全性与药物生产过程中的质量控制问题。短期安全性包括细胞因子释放综合征（CRS）和神经系统毒性，临床发生概率分别为75%和44%，但无致死案例；长期安全性包括可能产生具有复制能力的逆转录病毒（RCR）以及插入突变导致新的恶性肿瘤，发生概率暂时未知；生产过程中的质量控制包括病人细胞采集、运输、修饰、扩增、运输及回注。专家委员会表示，综合分析利弊，这些潜在的危险因素不应该成为CTL-019上市的绊脚石。诺华已承诺，若CTL-019获批上市，在患者输注CTL-019的15年内，将对其安全性进行密切监控。
此外，诺华的竞争对手Kite治疗成人恶性淋巴瘤的CAR-T产品正在FDA进行评审，将在11月29号做出终审决定。根据Kite披露的临床数据，我们认为其大概率是继CTL-019之后第二个获批的CAR-T疗法。
细胞治疗技术在我国受到政府重视，企业研发进展迅速
目前我国细胞治疗技术研发仍处于初级阶段，虽然不断取得重要的研究成果，但仍存在一些会对细胞治疗技术的临床转化产生负面影响的不规范现象。受魏则西事件影响，2016年5月，免疫细胞治疗被国家卫计委要求停止应用于临床治疗。12月16日，国家食品药品监督管理总局药品审评中心（CDE）发布关于《细胞制品研究与评价技术指导原则》（征求意见稿）的通知，根据征求意见稿，细胞制品未来将按药品评审原则进行处理，可促使提高产业门槛和监管力度，让缺乏核心技术、不符合水准的企业自行淘汰，整个行业认真按规范以安全为前提向前发展。
我们认为，随着未来诺华的CAR-T疗法获批上市，和细胞制品指导原则的正式出台，细胞治疗技术也将在我国迎来大发展，建议积极关注CAR-T相关标的：复星医药（600196）、安科生物（300009）、中源协和（600645）、东诚药业（002675）、佐力药业（300181）、乐金健康（300247）、银河生物（000806）、冠昊生物（300238）、姚记扑克(002605)、香雪制药（300147）。
风险提示：研发失败风险、政策风险。